
Un patient atteint de diabète de type 1 est devenu le premier au monde à réussir à produire sa propre insuline après avoir reçu une greffe de cellules pancréatiques génétiquement modifiées. Fait remarquable, cette intervention n’a pas nécessité de médicaments immunosuppresseurs, habituellement indispensables pour éviter le rejet de greffe. Ce cas, récemment publié dans le New England Journal of Medicine, représente un tournant potentiel pour les 9,5 millions de personnes atteintes de diabète de type 1 à travers le monde.
Le défi du diabète de type 1 et des greffes traditionnelles
Le diabète de type 1 survient lorsque le système immunitaire détruit les cellules des îlots pancréatiques, responsables de la production d’insuline, hormone indispensable au contrôle du sucre dans le sang. Faute de pouvoir guérir la maladie, les patients dépendent actuellement d’injections régulières d’insuline synthétique.
Les greffes de cellules pancréatiques issues de donneurs constituent déjà une alternative, permettant de rétablir la production d’insuline. Cependant, elles présentent une limite majeure : le système immunitaire identifie ces cellules comme étrangères et les attaque. Pour éviter ce rejet, les patients doivent prendre toute leur vie des traitements immunosuppresseurs, qui affaiblissent leurs défenses et augmentent le risque d’infections graves.
La promesse de CRISPR pour contourner le rejet
Afin de surmonter ce problème, une équipe de chercheurs américains et suédois a utilisé la technologie d’édition génétique CRISPR pour modifier des cellules pancréatiques prélevées chez un donneur. Trois changements ciblés ont été introduits dans leur ADN.
Deux modifications ont diminué la présence de protéines servant normalement de signaux aux cellules immunitaires, réduisant ainsi le risque de reconnaissance et d’attaque. Une troisième modification a renforcé la production d’une protéine, CD47, qui agit comme un « bouclier » protecteur en décourageant l’agression des cellules par le système immunitaire.
Ces cellules reprogrammées ont ensuite été implantées dans l’avant-bras du patient. Douze semaines plus tard, ils fonctionnaient toujours, et non seulement ils avaient survécu, mais ils produisaient de l’insuline sans déclencher de rejet.
Un premier pas, mais un potentiel immense
Bien que l’homme traité ait reçu une faible quantité de cellules modifiées et qu’il doive encore recourir à des injections d’insuline, cette expérience démontre que la procédure est réalisable et sûre. Les chercheurs envisagent maintenant des études plus larges afin d’évaluer la survie à long terme des cellules et de vérifier si ce résultat peut être reproduit chez d’autres patients.
Si les prochaines étapes confirment ces premiers succès, cette approche pourrait transformer la prise en charge du diabète de type 1 et ouvrir la voie à un traitement qui pourrait un jour libérer complètement les patients de leur dépendance à l’insuline.
Par ailleurs, des scientifiques découvrent une nouvelle voie pour réguler la glycémie.