Un essai clinique de phase 1 a montré qu’un nouveau traitement permettait de réduire significativement les concentrations de protéines tau dans le cerveau. Ce qui suggère qu’il pourrait ralentir, voire inverser la maladie d’Alzheimer.
Silençage génique
La maladie d’Alzheimer, qui touche environ 1 million de personnes en France, est une affection neurodégénérative aussi dévastratice que complexe. À l’heure actuelle, deux mécanismes principaux sont suspectés de favoriser son développemement : l’accumulation anormale des protéines béta-amyloïde (formant des plaques) et tau, qui perturbent la communication des neurones et peuvent même entraîner leur mort.
Détaillée dans la revue CNS Neuroscience and Therapeutics et ciblant spécifiquement la seconde, la nouvelle approche de « silençage génique » repose sur l’administration d’un composé oligonucléotide nommé BIIB080, empêchant l’expression d’un gène majeur impliqué dans la production de protéines tau.
Dans le cadre d’un essai de phase 1b, visant à déterminer si le composé est sûr pour l’Homme et bien toléré, et non pour voir s’il traite efficacement la maladie (ce qui viendra plus tard), les chercheurs l’on testé sur 46 patients âgés en moyenne de 66 ans. Certains recevant le médicament par injection dans la moelle épinière, et d’autres un placebo.
Tous les patients du groupe ont suivi le traitement jusqu’au bout et seuls des effets secondaires mineurs ont été observés, indiquant sa sûreté. De façon frappante, une réduction de plus de 50 % des niveaux de protéines tau dans le système nerveux central du groupe ayant reçu la dose la plus élevée a été observée après 24 semaines, ce qui suggère que le médicament a eu un effet biologique significatif.
Poursuivre les essais cliniques
Les chercheurs doivent maintenant procéder à d’autres essais cliniques sur une période plus longue afin d’évaluer si cet effet se répercute réellement sur les symptômes physiques de la maladie d’Alzheimer.
Selon Catherine Mummery, auteure principale de la nouvelle étude, les prochaines étapes consisteront à déterminer précisément dans quelle mesure le composé peut ralentir la progression de la maladie et l’évaluer sur des groupes de personnes plus âgés et plus nombreux, ainsi que sur des populations plus diversifiées.
« Ces résultats démontrent que nous pouvons cibler avec succès la protéine tau à l’aide d’un médicament inhibiteur de gènes pour ralentir, voire inverser, la maladie d’Alzheimer et d’autres maladies causées par l’accumulation de la protéine tau à l’avenir », conclut la chercheuse.
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