Un médicament expérimental prometteur contre la démence va entrer en phase d’essais cliniques

Après des années de travaux précliniques, des chercheurs japonais ont annoncé le début des essais sur l’Homme pour un nouveau type de traitement médicamenteux contre la démence et la maladie d’Alzheimer.

Une molécule prometteuse

Il y a quelques années, une équipe de chercheurs avait mis au point une nouvelle molécule thérapeutique appelée SAK3. Celle-ci stimulait des canaux calciques de type T, ce qui avait pour effet de favoriser l’activité neuronale en augmentant la libération d’acétylcholine et de dopamine, deux neurotransmetteurs dont l’activité est réduite dans les maladies neurodégénératives.

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Les premiers tests effectués sur des modèles de souris atteintes de la maladie d’Alzheimer s’étaient révélés prometteurs. La SAK3 a à la fois amélioré les déficits cognitifs et réduit l’accumulation des protéines amyloïdes souvent impliquées dans la progression de la maladie d’Alzheimer. D’autres tests précliniques ont par la suite suggéré que la molécule pourrait également s’avérer efficace pour d’autres pathologies chroniques et progressives touchant le système nerveux central.

Publiée dans l’International Journal of Molecular Sciences, cette nouvelle étude s’est concentrée sur la démence à corps de Lewy, affection caractérisée par une accumulation de protéines alpha-synucléines mal repliées et second type de démence le plus courant après la maladie d’Alzheimer.

« Nous avons constaté que l’administration chronique de SAK3 inhibait de manière significative l’accumulation d’alpha-synucléine chez les souris », explique Kohji Fukunaga, co-auteur de l’étude. « Même après l’apparition des troubles cognitifs, celle-ci a empêché la progression des comportements neurodégénératifs tant au niveau du dysfonctionnement moteur que de la cognition. »

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Des neurones préservés dans la plupart des maladies neurodégénératives avec mauvais repliement des protéines

Selon les chercheurs, la SAK3 semble améliorer efficacement la capacité naturelle du cerveau à rechercher et à détruire les protéines mal repliées qui caractérisent de nombreuses maladies neurodégénératives. En plus d’améliorer les signes pathologiques de ces maladies, les tests précliniques indiquent que la thérapie peut également améliorer le dysfonctionnement cognitif.

« Il n’existe actuellement dans le monde aucun traitement modificateur de la maladie pour les troubles neurodégénératifs tels que la maladie d’Alzheimer, la démence à corps de Lewy, la maladie de Huntington et la démence frontotemporale », détaille Fukunaga. « Nous avons découvert le nouveau candidat thérapeutique SAK3 qui, dans nos études, a préservé les neurones dans la plupart des maladies neurodégénératives avec mauvais repliement des protéines. »

Ayant récemment obtenu les autorisations nécessaires, l’équipe prévoit de lancer la première phase des essais cliniques courant 2022.

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