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Un traitement unique au monde cible directement la cause génétique de la maladie de Huntington. Pour la première fois, on ne parle plus seulement de soulager les symptômes. Désormais, on peut ralentir la progression d’une maladie qui, jusqu’ici, condamnait sans appel. En clair : ce qui relevait presque de la science-fiction devient une piste thérapeutique crédible.
Qu’est-ce que la maladie de Huntington et pourquoi est-elle si redoutée ?
La maladie de Huntington est rare, mais redoutée. Concrètement, un gène défectueux, transmis par un seul parent, fabrique une protéine toxique : la huntingtine.
Elle s’accumule dans le cerveau et détruit peu à peu les neurones. Ainsi, les patients perdent le contrôle de leurs mouvements, leurs capacités intellectuelles et parfois même leur personnalité. Les symptômes apparaissent souvent entre 30 et 50 ans. Puis, la maladie progresse sans retour et entraîne le décès une quinzaine d’années plus tard.
De plus, le caractère héréditaire ajoute à l’angoisse. Chaque enfant d’un parent atteint a 50 % de risque d’hériter du gène muté. Jusqu’ici, se faire tester revenait à affronter une fatalité. Aucun traitement ne ralentissait l’évolution. En pratique, les médecins pouvaient seulement soulager certains symptômes, sans jamais changer la trajectoire de la maladie.
Comment une injection unique parvient-elle à bloquer la maladie ?
Face à cette impasse intervient AMT-130, un traitement expérimental conçu par la biotech néerlandaise uniQure avec les chercheurs de l’University College London (UCL). Leur idée est simple : utiliser la thérapie génique pour cibler directement la cause de la maladie.
Pour cela, le procédé s’appuie sur un virus adéno-associé inoffensif, modifié en laboratoire. Ce virus transporte dans les neurones un fragment d’ADN thérapeutique. Puis, cet ADN fabrique un micro-ARN qui bloque la production de la huntingtine mutée. En langage clair : on coupe le robinet de la protéine toxique.
Concrètement, l’opération impressionne. Elle dure 12 à 20 heures sous contrôle IRM. Des microcathéters diffusent lentement le traitement au cœur du cerveau. Ensuite, l’ADN thérapeutique reste actif à vie, car les neurones ne se renouvellent pas. Une seule injection peut suffire.
Quels résultats ont été observés chez les premiers patients ?
En septembre 2025, les premiers résultats ont été qualifiés de « décisifs ». Chez les patients ayant reçu une forte dose d’AMT-130, la progression de la maladie a ralenti de 75 % en trois ans.
Dit autrement : là où la maladie fait perdre quatre années de capacités en quatre ans, ces patients n’en ont perdu qu’une. Certains ont même vu leur état stabilisé, au point de reprendre des activités abandonnées.
De plus, les marqueurs biologiques confirment cette tendance. Les signes de dégénérescence neuronale ont nettement diminué, preuve d’une meilleure protection des neurones.
Côté tolérance, les effets secondaires sont restés modérés et passagers : maux de tête, confusion légère, vite résolus avec des corticoïdes. Et surtout, aucun décès lié au traitement n’a été signalé.
L’essai reste modeste : seulement 29 patients. Toutefois, il ouvre une brèche immense. Pour la première fois, un traitement montre qu’on peut changer le cours de la maladie, et pas seulement accompagner sa progression.
Quelles perspectives pour d’autres maladies neurodégénératives ?
Par ailleurs, l’enthousiasme des chercheurs dépasse Huntington. En effet, la technologie pourrait s’adapter à d’autres maladies neurodégénératives où une protéine toxique joue le rôle principal : Parkinson, certaines formes d’Alzheimer, l’atrophie musculaire spinale.
On envisage même une utilisation préventive, chez les personnes porteuses du gène muté mais encore asymptomatiques, le stade « Huntington zéro ».
Néanmoins, plusieurs obstacles subsistent. Le coût sera probablement colossal. D’ailleurs, certaines thérapies géniques comparables dépassent déjà les 2 millions d’euros. En outre, la chirurgie demande une expertise rare, ce qui limite une diffusion massive. Et surtout, seuls des essais plus larges et plus longs prouveront la durabilité des bénéfices.
Mais malgré tout, le cap est franchi. Comme le dit la professeure Sarah Tabrizi, figure de la recherche sur Huntington : « Nous n’avions jamais eu d’option pour ralentir la maladie. Aujourd’hui, cela change. »
Vers un nouveau chapitre de la recherche médicale
Jusqu’ici, Huntington représentait l’inévitable. Une mécanique génétique implacable. Désormais, AMT-130 ne signe pas encore une victoire définitive, mais il prouve qu’on peut freiner la maladie à la racine.
C’est une promesse immense pour les familles touchées, et pour des millions de personnes concernées par d’autres maladies neurodégénératives.
À long terme, cette avancée pourrait transformer la médecine. Elle ne se limiterait plus à répondre aux symptômes, mais viserait à corriger les erreurs du code génétique. Si ces thérapies deviennent accessibles, un diagnostic génétique ne sera plus une condamnation. Il marquera le point de départ d’un traitement efficace.
Ainsi, on pourrait entrer dans une ère où la médecine réécrit l’histoire biologique avant que la maladie n’agisse. En somme, ce n’est qu’un début… mais quel début !
Par Eric Rafidiarimanana, le
Catégories: Sciences, Sciences humaines