Des chercheurs américains travaillant sur des souris sont parvenus pour la première fois à leur faire recouvrer une vision quasi normale grâce à une thérapie génique innovante. L’opération consistait à injecter dans l’œil un gène spécifique sensible à la lumière verte. Explications.

Un véritable espoir pour le traitement de la rétinite pigmentaire

Grâce à l’injection du gène du pigment visuel humain sensible à la lumière verte, des scientifiques de l’Université de Californie à Berkeley sont parvenus à rétablir partiellement la vue de souris souffrant d’une maladie appelée rétinite pigmentaire. Suite à cette opération, les cellules ganglionnaires de la rétine des rongeurs ont capté le gène injecté et commencé à produire le pigment, qui a pris le relais des cellules photosensibles qui avaient été détruites. Trente jours plus tard, les souris avaient recouvré une vision quasi normale.

Ces dernières années, deux approches se sont démocratisées pour traiter la rétinite pigmentaire en fonction de son état d’avancement. Tentées au stade précoce, les thérapies géniques ont pour but de réparer les cellules encore fonctionnelles de la rétine afin d’enrayer la progression de la maladie. Pour ce faire, les scientifiques vont essayer de remplacer l’un des gènes responsables de cette détérioration de la vision par une copie « saine ». Une approche ayant déjà fait ses preuves qui a notamment débouché sur la commercialisation du Luxturna.

Vendu depuis 2018 par le laboratoire Spark Therapeutics, ce médicament considéré comme le plus cher au monde (755 000 euros) comporte la copie saine du gène incorporée dans un virus modifié, injecté dans la rétine lors d’une opération chirurgicale.

Un premier essai clinique mené sur l’homme d’ici 2021

Lorsque la cécité est véritablement installée, la seconde approche va consister à implanter une rétine artificielle, procédé fiable nécessitant une lourde opération chirurgicale et s’avérant également très coûteux. De plus, cette implantation nécessite une longue phase d’apprentissage des signaux électriques envoyés par les électrodes du dispositif au nerf optique. Afin de redonner une photosensibilité biologique à la rétine, les chercheurs américains ont choisi une méthode alternative consistant à réactiver le circuit nerveux fonctionnel de la vision via une injection de pigment.

Désormais, les chercheurs américains envisagent de réaliser des essais cliniques sur l’homme, mais ils devront faire face à plusieurs défis de taille. Plus grand, beaucoup moins sensible et adapté à une vision nocturne et comportant davantage de cellules que celui des souris, notre œil nécessitera vraisemblablement des quantités beaucoup plus importantes de matériel de thérapie génique, mais la méthode d’injection a l’avantage d’être similaire à celle employée pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA).

Bien que ce nouveau traitement s’avère très prometteur, il faudra toutefois se montrer patient. Le premier essai clinique destiné à établir si ce procédé testé avec succès sur les souris est transposable à l’homme devrait avoir lieu au cours des trois prochaines années.

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