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Tout savoir sur la thérapie génique

Un domaine très prometteur pour traiter de nombreuses maladies génétiques

thérapie génique
— Natali _ Mis / Shutterstock.com

Au cours des dernières années, il a été découvert que des problèmes au niveau des gènes étaient à l’origine de nombreux problèmes de santé. Dans ce sens, la thérapie génique a aussi été proposée pour traiter bon nombre de ces maladies. Voici ce qu’il faut savoir sur la thérapie génique.

Un procédé médical controversé, mais prometteur

La thérapie génique est devenue un sujet de discussion brûlant au cours des dernières années, principalement en raison de son énorme potentiel à révolutionner la façon dont nous traitons certaines maladies génétiques. En effet, un grand nombre d’experts pensent que les traitements génétiques pourraient grandement réduire la souffrance humaine. L’idée d’avoir recours à l’altération des gènes est cependant controversée car, pour l’instant, il s’agit d’un procédé dont la compréhension est encore très limitée.

La controverse est également alimentée par certaines préoccupations religieuses et éthiques de la part des profanes. Quoi qu’il en soit, la communauté scientifique s’accorde sur le fait que la thérapie génique peut être une approche éthique pour le traitement de diverses maladies. Ce qu’il faut savoir, c’est que la thérapie génique est un domaine médical qui se concentre sur la modification génétique des cellules pour produire un effet thérapeutique ou le traitement d’une maladie en réparant ou en reconstruisant un matériel génétique défectueux.

L’idée de base de la thérapie génique est ainsi d’introduire un nouveau gène dans les cellules pour aider à combattre une maladie ; ou alors, d’introduire une copie non défectueuse d’un gène pour remplacer la copie altérée causant la maladie. À défaut de guérir les maladies, la thérapie génique peut être utilisée pour soulager les symptômes. Et dans certains cas, la thérapie génique peut également être utilisée pour améliorer ou modifier l’expression de certains gènes afin de prévenir le développement de certaines maladies.

thérapie génique
— erhanatabek / Shutterstock.com

Comment ça marche ?

Il existe plusieurs approches différentes de la thérapie génique, mais la plupart impliquent l’utilisation d’un support, ou d’un vecteur, pour délivrer le nouveau matériel génétique aux cellules du patient. Les supports les plus couramment utilisés sont les virus, comme l’adénovirus et le lentivirus, dans la mesure où les virus sont naturellement programmés pour cibler et pénétrer dans les cellules. Les scientifiques ont trouvé des moyens de modifier ces virus afin de s’assurer que les vecteurs puissent être utilisés en toute sécurité.

Le vecteur peut également être une entité non virale, comme un plasmide ou une molécule d’ADN nu. Une fois que le nouveau matériel génétique est injecté à l’intérieur des cellules du patient, le gène est exprimé par la machinerie normale de la cellule. Si la thérapie fonctionne, cela doit normalement conduire à la production de la protéine thérapeutique et au traitement de la maladie du patient. Pour l’instant, la thérapie génique est encore un domaine relativement nouveau et de nombreux défis doivent être surmontés avant qu’elle ne devienne un traitement largement utilisé. Cependant, il y a déjà eu des résultats prometteurs dans des essais cliniques.

Par ailleurs, une thérapie génique révolutionnaire offre un espoir pour les cancers incurables.

Par Gabrielle Andriamanjatoson, le

Source: Live Science

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