Une thérapie novatrice rétablit l’audition de patients sourds en quelques semaines

Une approche impliquant l’injection d’un virus synthétique pour acheminer une copie fonctionnelle d’un gène défectueux jusqu’à l’oreille interne de patients souffrant de surdité a offert des résultats remarquables.

Une copie fonctionnelle du gène OTOF

Âgés de 1 à 24 ans, les 10 patients traités étaient tous atteints d’une forme rare de surdité congénitale ou de déficience auditive sévère causées par des mutations du gène OTOF, étroitement impliqué dans la transmission des signaux auditifs de l’oreille vers le cerveau. L’injection d’un virus adéno-associé synthétique transportant une version saine du gène à la base de la cochlée s’est traduite par une amélioration significative de leur capacité d’audition en quelques semaines.

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Selon les auteurs de la nouvelle étude, publiée dans la revue Nature Medicine, au bout de six mois, le volume sonore perceptible était en moyenne passé de 106 à 52 décibels.

Si les résultats les plus spectaculaires ont été observés chez les sujets âgés de 5 à 8 ans, le traitement s’est également révélé efficace chez les adolescents et les adultes, ce qui constitue une première. « Il s’agit d’une avancée considérable dans le traitement de la surdité, avec un effet profond sur leur qualité de vie », s’est réjoui Maoli Duan, de l’institut Karolinska.

Au cours de la période de suivi d’un an, aucun effet secondaire grave n’a été rapporté, indiquant que l’approche était bien tolérée.

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Traiter des formes plus répandues de surdité génétique

On estime que 200 000 personnes dans le monde souffrent de surdité causée par des mutations du gène OTOF. Bien que davantage de recherches soient nécessaires, ce type de thérapie génique pourrait prochainement être étendu à d’autres formes plus répandues.

« Nous étudions cette possibilité pour les gènes GJB2 et TMC1, qui sont plus complexes à traiter, mais les études animales ont jusqu’à présent donné des résultats prometteurs », explique Duan. « L’OTOF n’est qu’un début. »

Il y a quelques semaines, une simple injection avait redonné la vue à des souris.

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