Une grande première : des scientifiques traitent avec succès une maladie cérébrale dévastatrice

Une importante percée médicale. Des chercheurs britanniques sont parvenus à traiter la maladie de Huntington, affection neurodégénérative affectant le système nerveux central.

Des résultats spectaculaires

Due à une mutation génétique, Huntington est une maladie rare et héréditaire qui se manifeste par le développement de graves troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques. Les décès surviennent généralement quinze à vingt ans après l’apparition des premiers symptômes. Selon l’Inserm, sa prévalence est de 5 cas pour 100 000 individus.

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S’il n’existait jusqu’à présent aucun traitement vraiment efficace pour l’enrayer, des chercheurs de l’University College de Londres ont mis au point un nouveau type de thérapie génique.

Trois ans après la procédure, des tests cognitifs et moteurs indiquent un ralentissement moyen de 75 % de la progression de la maladie, offrant ainsi aux personnes en ayant bénéficié plusieurs décennies de vie dans des conditions « décentes ». « Nous n’aurions jamais imaginé de tels résultats, même dans nos rêves les plus fous », s’est réjouie Sarah Tabrizi, directrice du Huntington’s Disease Centre.

Huntington's disease has been successfully treated for the first time, doctors tell BBC https://t.co/qTT6qscgdN

— BBC Breaking News (@BBCBreaking) September 24, 2025

Selon l’équipe, plusieurs patients qui auraient normalement dû se retrouver en fauteuil roulant continuent à se déplacer sans ce type d’équipement. Un participant placé en invalidité a même pu reprendre le travail.

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Réduire durablement les niveaux de huntingtine

Encapsulé dans un virus génétiquement modifié, le nouveau traitement agit en réduisant les niveaux d’une protéine toxique, appelée huntingtine, qui détruit les neurones. Il incite essentiellement ces cellules cérébrales à produire des microARN qui affectent sa production.

« Il devrait durer toute la vie », s’est enthousiasmé le neurologue Ed Wild.

Cette avancée médicale majeure a également des implications pour les personnes dont les parents sont atteints de la maladie de Huntington, ayant 50 % de chances de la développer également.

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Plus tôt cette année, une thérapie novatrice avait rétabli l’audition de patients sourds en quelques semaines.