Une thérapie génique révolutionnaire offre un espoir pour les cancers incurables

Des scientifiques britanniques ont utilisé un nouveau type révolutionnaire de thérapie génique pour traiter une adolescente atteinte de leucémie à cellules T en rechute, avec des résultats jusqu’à présent prometteurs.

Traiter la leucémie grâce aux cellules CAR-T modifiées

Originaire de Leicester, Alyssa avait initialement subi une chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse afin de traiter sa leucémie, sans succès. Alors que les perspectives de la jeune fille de 13 ans s’annonçaient particulièrement sombres, elle avait pu bénéficier en mai dernier d’une greffe de cellules CAR-T modifiées, complétée par une seconde greffe de moelle osseuse pour rétablir son système immunitaire. Vingt-huit jours après la procédure, l’adolescente était en rémission, et se porte toujours bien aujourd’hui.

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La leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T est liée au développement trop rapide des lyphocytes T (globules blancs spécialisés dans la destruction des agents infectieux), interférant avec la croissance des cellules sanguines dans l’organisme.

Fruit de décennies de recherches, la nouvelle thérapie cellulaire repose sur le prélèvement de lymphocytes T chez un donneur sain et leur modification afin qu’ils s’attaquent aux cellules leucémiques du malade. Pour ce faire, les chercheurs s’appuient sur l’édition de bases, permettant d’apportant une seule modification aux milliards de lettres d’ADN composant le code génétique d’un individu.

Revolutionary gene therapy offers hope for untreatable cancers https://t.co/rZW4sLaj50

— The Guardian (@guardian) December 11, 2022

« D’autres techniques permettent de réaliser des changements aussi infimes, mais sont associées à davantage d’effets secondaires », explique l’immunologiste Waseem Qasim. « L’édition de bases nous a permis d’apporter une série de modifications distinctes aux cellules T données, nécessaires pour s’assurer qu’elles ne s’attaquent qu’aux cellules T leucémiques et ne se détruisent pas entre elles. Celles-ci ont également permis aux cellules de fonctionner après la chimiothérapie et les ont empêchées d’affecter les cellules saines du patient. »

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De nouveaux essais prévus

L’équipe du Great Ormond Street Hospital de Londres s’apprête à recruter 10 nouveaux patients atteints de leucémie à cellules T, ayant également épuisé toutes les options de traitements conventionnels, pour de nouveaux essais. Si ces derniers se révèlent concluants, les scientifiques estiment que cette thérapie cellulaire universelle « prête à l’emploi » pourrait potentiellement être étendue à des patients atteints d’autres types de cancer du sang et affections.

« Il s’agit de notre ingénierie cellulaire la plus sophistiquée à ce jour, qui ouvre la voie à de nouveaux traitements et, en fin de compte, à des perspectives plus favorables pour les enfants malades », conclut Qasim.