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L’utilisation d’une thérapie par cellules CAR-T pour réinitialiser le système immunitaire d’une patiente souffrant de pathologies potentiellement mortelles a récemment offert des résultats inespérés.
Trio mortel
Âgée de 47 ans, la patiente souffrait d’anémie hémolytique auto-immune, dans laquelle le système immunitaire s’emballe et détruit les globules rouges. Lors des poussées, les patients ont besoin de médicaments immunosuppresseurs et de transfusions sanguines régulières. Dans son cas, ces dernières étaient devenues quotidiennes.
Les deux autres affections étaient la thrombocytopénie immunitaire, caractérisée par la destruction des plaquettes sanguines, augmentant le risque d’hémorragie, et le syndrome des antiphospholipides, favorisant au contraire la formation de caillots sanguins.
Dans les trois cas, des lymphocytes B défectueux, produisant des anticorps destinés à combattre les infections, étaient en cause. À court d’options, les médecins lui ont proposé de suivre une thérapie par cellules T à récepteurs antigéniques chimériques (CAR-T), déjà utilisée pour traiter certains cancers du sang.
L’équipe a prélevé les globules blancs de la patiente et isolé ses cellules T. Identifiant et détruisant les cellules anormales de l’organisme, celles-ci ont été génétiquement modifiées afin de reconnaître la protéine CD19 présente à la surface de ces lymphocytes B, puis réinjectées.
Des résultats impressionnants
Le traitement a rapidement agi, avec la destruction des lymphocytes B anormaux. Sept jours plus tard, la patiente pouvait se passer de transfusions sanguines et, au bout de deux semaines, avait retrouvé suffisamment de forces pour mener ses activités quotidiennes.
Quelques mois plus tard, son état s’était largement amélioré, avec des populations de lymphocytes B saines, impliquant que la thérapie cellulaire ait essentiellement réinitialisé son système immunitaire. En rémission depuis 14 mois, la patiente présente toujours un taux faible de globules blancs et une légère élévation des enzymes hépatiques, mais elle serait due aux années de traitements antérieurs.
Selon les auteurs de la nouvelle étude, publiée dans la revue Med, des essais cliniques sont prévus afin d’explorer la durée de l’efficacité de la thérapie et son potentiel pour d’autres maladies auto-immunes.