Alors que 3 100 nouveaux cas de leucémie sont diagnostiqués chaque année chez les jeunes de moins de 20 ans aux Etats-Unis, l’agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (la FDA) vient tout juste d’autoriser un traitement de thérapie génique.
Une maladie meurtrière
En France, la leucémie touche chaque année environ 9 000 adultes et 700 enfants et adolescents. Ce cancer du sang se développe dans la moelle osseuse qui se charge de renouveler le sang. Cette dernière produit globules rouges, globules blancs et plaquettes. La leucémie lymphoblastique aigüe, dont il est ici question, ne touche que les globules blancs. La maladie développe des cellules dites « blastiques », qui remplacent à terme les cellules sanguines normales. Les globules blancs ont un rôle déterminant dans le système immunitaire, celui-ci est fortement endommagé par la maladie.
Aux Etats-Unis, cette leucémie touche 3 100 nouveaux cas par an chez les moins de 20 ans selon l’Institut national du cancer. Si les traitements existants fonctionnent déjà, les cas de récidives restent présents : de 15 à 20 % . C’est pour cela que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux, la FDA, vient de donner son autorisation pour développer un traitement plus fort, le Kymriah.
Qu’est ce qu’un traitement génique ?
Le Kymriah est un traitement génique conçu pour les patients qui ont connu une récidive. En l’occurrence ici, les malades de moins de 20 ans qui connaissent une complication. Ce traitement génique fait pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d’un individu pour traiter une maladie. Il remplace les allèles (une version variable d’un gène) défectueux par des allèles qui fonctionnent.
Le Kymriah permet un traitement individualisé, spécialement conçu pour le malade. Les cellules immunitaires sont en effet différentes d’un individu à l’autre. Ainsi, des cellules immunitaires sont prélevées de chaque patient pour être congelées puis modifiées génétiquement par le Kymriah. Peter Marks, directeur du centre d’évaluation et de recherche biologiques (CBER) au sein de la FDA indique : « Le Kymriah ne fournit pas seulement à ces patients un nouveau traitement alors que les options qui s’offrent à eux sont très limitées, mais un traitement qui a montré des promesses de rémission et de survie dans les essais cliniques ».
Un traitement extrêmement puissant
Dans un essai clinique mené sur 63 patients, 83 % d’entre eux ont été en rémission. Ce traitement ultra puissant a été approuvé le 30 août 2017 par l’agence américaine des produits médicamenteux. Si son efficacité a donc été prouvée, des effets secondaires puissants sont à constater : une forte fièvre, une hypotension (la pression du sang est anormalement faible) ou une hypoxie (l’oxygène apporté aux organes par le sang est moindre) sont possibles.
Malgré ces effets néfastes, le Kymriah est un traitement très encourageant. La validation du traitement génique par les autorités est sans aucun doute un véritable pas en avant, qui a même été qualifié d' »historique ».
